TEDAVİSİ OLMAYAN HUNTINGTON HASTALIĞINDA İLK KEZ TEDAVİ GELİŞTİRİLDİ
İngiltere’deki University College London (UCL) uzmanlarının yürüttüğü klinik çalışmada, Huntington hastalığının ilerlemesini yavaşlatan ilk tedavi geliştirildi. Bilim dünyasında “çığır açıcı” olarak nitelendirilen gelişme, bugüne kadar tedavisi bulunmayan bu kalıtsal beyin hastalığı için umut oldu.
Hareket, düşünce ve duygu durumunu etkileyen Huntington hastalığı için uygulanan deneysel tedavide, 29 erken evre hastadan yüksek doz alanlarda 36 ay sonunda hastalığın ilerlemesinde yüzde 75 yavaşlama görüldü.
TEK DOZ GEN TERAPİSİ
Hollanda ve ABD merkezli gen tedavisi şirketi uniQure, AMT-130 adlı gen terapisinin tek doz halinde uygulanmasının bir ömür boyu etkili olabileceğini açıkladı.
Çalışmanın baş araştırmacısı Prof. Ed Wild, “Bu sonuç, Huntington hastalığında ilk kez hastalığın seyrini değiştiren bir tedaviye ulaştığımızı gösteriyor. Onay alması halinde bu, dünya çapında dönüm noktası olacak.” dedi. Wild, tedaviyi alan bazı hastaların uzun süre stabil kaldığını, hatta bir hastanın emeklilikten iş hayatına geri döndüğünü aktardı.
GÜNLÜK YAŞAM FONKSİYONLARINI KORUYABİLİR
UCL’den Prof. Sarah Tabrizi ise, “Bu çalışma 36 ay sonunda istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar ortaya koydu. Huntington hastalığında ilk kez bu kadar güçlü kanıt görüyoruz. AMT-130, hastaların günlük fonksiyonlarını korumasına, iş hayatında daha uzun süre kalmasına ve hastalığın ilerlemesini anlamlı ölçüde yavaşlatmasına imkan tanıyabilir.” ifadelerini kullandı.
Uzmanlar, AMT-130’un ruhsat alması halinde Huntington hastalığında çığır açacağını ve hastalara yeni bir umut kapısı olacağını belirtiyor.
